Phase I : les premiers essais sur l’Homme

C’est la première fois que la nouvelle molécule ou le nouveau traitement est testé chez l'être humain. A ce stade, les essais sont conduits sur un petit nombre de volontaires sains* (20 à 80), sous strict contrôle médical.

L'objectif est d'évaluer la sécurité d'emploi du traitement, son seuil de tolérance au traitement ainsi que l'absence d'effets secondaires.

Phase II : la détermination de la dose optimale

Cette phase permet de tester l'efficacité du nouveau traitement sur un nombre restreint de patients (20 à 300) et de déterminer la dose optimale (posologie).

Ces tests sont souvent comparatifs : l'un des deux groupes de patients ayant la même pathologie reçoit la molécule tandis que l'autre reçoit un placebo.

Phase III : le test de l’efficacité du nouveau traitement

Menés sur un échantillon beaucoup plus large de patients (jusqu'à plusieurs milliers) les essais permettent de comparer l’efficacité du nouveau traitement par rapport au traitement de référence lorsqu’il existe ou bien à un placébo lorsqu’aucune thérapie n'existe.

Généralement, ni le patient, ni l'équipe médicale ne savent quel traitement reçoit chacun des malades (essais en double aveugle) : cela permet d'écarter tout préjugé ou jugement faussé de l'une ou de l'autre partie sur son efficacité ou ses effets indésirables.

Au terme de ces trois phases, si les résultats sont concluants, l’ensemble des données recueillies sont rassemblées et présentées aux autorités de santé pour recevoir l’autorisation de mise sur le marché.

Phase IV : la pharmacovigilance

Ces essais sont réalisés dans des conditions proches de la prise en charge habituelle. L’objectif est de repérer d'éventuels effets indésirables non détectés durant les phases précédentes et de préciser les conditions d'utilisation pour certains groupes de patients à risque.

Elle permet l’analyse des interactions entre médicaments et favorise la mise au point de nouvelles formes galéniques. Elle permet éventuellement d’étendre les indications thérapeutiques.

Un site utile pour s'informer

Pour vous informer sur les essais cliniques, le Centre national de gestion des essais de produits de santé a créé www.notre-recherche-clinique.fr. Ce site a pour vocation d’informer le grand public sur cette recherche et de faciliter l’accès aux essais cliniques conduits en France. 

A voir aussi, le registre des essais cliniques français en oncologie de l'Institut national du cancer

* En oncologie, les essais de phase I sont menés chez des patients.